terça-feira, 28 de fevereiro de 2023

Paciente com doença rara enfrenta desafios em busca do diagnóstico precoce

A investigação de uma doença passa por várias etapas. O ponto de partida é quando o paciente busca atendimento médico em razão de sintomas incômodos, como dores e outros desconfortos que afetam seu bem-estar. Mas imagine uma pessoa que convive com uma doença rara. A busca pelo diagnóstico pode levar anos.

Há inúmeros fatores por trás dessa demora: a não especificidades de sintomas, o desconhecimento sobre o tema, a ausência ou falta de acesso a métodos de diagnósticos, entre outros. Esse atraso pode resultar em diversas sequelas, tanto físicas quanto emocionais.

Para encurtar essa jornada do paciente raro, existe um esforço mundial de médicos e pesquisadores.

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Uma doença é considerada rara quando afeta uma pequena parcela da população. De acordo com a Organização Mundial de Saúde (OMS), é aquela que atinge até 65 pessoas a cada 100 mil indivíduos.

Na maioria das vezes, são quadros de caráter genético – significa que pode acometer inúmeras gerações da família e a pessoa vai conviver com a doença durante toda a vida.

Ao contrário do que se imagina, uma doença rara não começa a se manifestar necessariamente na infância: ela pode ter início somente na vida adulta.

No Brasil, estima-se que 13 milhões de pessoas convivam com doenças raras. Em São Paulo, o Hospital Nove de Julho, da Dasa, possui uma Unidade de Doenças Raras e Imunidade, formado por médicos de diversas especialidades.

Uma das iniciativas da equipe é justamente atuar com pesquisa. Em artigo recente, divulgado pelos médicos da Unidade, foi observado um atraso médio de mais de 10 anos para o diagnóstico de uma doença rara.

Um caminho e tanto

A jornada do paciente com doença rara é longa. O grupo de pesquisadores constatou que, antes do diagnóstico definitivo, a maioria dos pacientes (52%) foi atendida por pelos menos três especialistas, entre eles clínico geral, nefrologista e cardiologista.

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Além disso, esses indivíduos necessitam de inúmeros exames para terem, enfim, uma conclusão do caso. Por esse motivo, é tão importante ter acesso a um centro especializado, que concentre a equipe de profissionais em apenas um lugar, facilitando ainda o acolhimento desse paciente.

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Cabe destacar que, dentro do universo das doenças raras, há aquelas que são consideradas muito raras. É o caso da Amilodoise Sistêmica, que atinge menos de 15 mil pessoas no Brasil, e é responsável por provocar o acúmulo de proteína amiloide no coração, nos rins, no fígado e outros órgãos – esse quadro foi tema de artigo publicado pelos especialistas do Hospital Nove de Julho.

A doença tem como sintomas comuns fadiga, inchaço, fraqueza, falta de ar, dormência e formigamento, ou dor nas mãos ou nos pés etc. Por conta disso, a investigação costuma ser desafiadora e os pacientes vivenciam uma longa jornada e atraso na detecção e início do tratamento adequado.

Avanços

Uma das ajudas da ciência foi a realização do exame genético, que revolucionou o diagnóstico de todas as doenças raras, uma vez que, como comentei, a imensa maioria delas (80%) tem origem genética.

Contudo, uma grande parcela da população ainda permanece sem um exame que comprove a doença.

A medicina e a ciência ainda podem contribuir (e muito!) para encurtar o caminho dos pacientes com doenças raras até um diagnóstico final.

Algumas recomendações dos pesquisadores para facilitar esse processo são: educação médica, ampliação das ferramentas de diagnóstico, maior acesso a terapias e criação de mais unidades de referência para a investigação e tratamento de doenças raras.

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*Leonardo Oliveira Mendonça é médico imunologista e alergista, especialista em doenças autoinflamatórias e síndromes imunodesregulatórias, e coordenador do Centro de Doenças Raras e Imunidades do Hospital Nove de Julho.

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